Przygotowaliśmy bardzo konkretny Plan dla Chorób Rzadkich. Jego budżet to jest blisko 128 mln - powiedział we wtorek minister zdrowia Adam Niedzielski.

CZYTAJ TAKŻE: Ważna zapowiedź szefa rządu! Rada Ministrów wkrótce przyjmie akty prawne dot. chorób rzadkich. „Plan zakłada realizację ponad 40 zadań”

Przygotowaliśmy bardzo konkretny Plan dla Chorób Rzadkich

— mówił na konferencji prasowej po obradach rady ministrów Adam Niedzielski. Plan obejmuje lata 2021 - 2023.

Ile wynosi budżet planu?

Minister sprecyzował, że na plan składa się 37 konkretnych zadań, które już „zostały zabudżetowane”.

Budżet tego planu to jest blisko 128 mln zł i te zadania zostały pogrupowane w (…) sześć obszarów

— mówił szef resortu zdrowia.

Niedzielski powiedział, że choroby rzadkie dotyczą bardzo małej grupy ludzi.

Definicja którą przyjęła Unia Europejska jest taka, że to jest mniej niż pięć przypadków na 10 tys. Tylko, że tych chorób jest bardzo dużo

— podkreślił.

Wskazał, że jest ich 8 tys. W Polsce cierpi na nie od 2 do 3 mln osób - mówił Niedzielski.

Istotny element Planu dla Chorób Rzadkich

Jak zaznaczył, bardzo ważnym elementem Planu dla Chorób Rzadkich jest utworzenie rejestru, który będzie w zwięzły sposób opisywał wszystkie zidentyfikowane przypadki chorób rzadkich.

Rejestr będzie też identyfikował pacjentów(…), ułatwi docieranie do pacjentów, kiedy chociażby pokażą się nowe technologie lekowe

— zaznaczył.

Leki na choroby rzadkie, siłą rzeczy - ponieważ dotyczą niewielkich grup populacyjnych i nie mają charakteru masowego - są lekami, które są trudno dostępne. Żeby móc je podawać pacjentom, trzeba wydawać środki proporcjonalnie większe. Dlatego mamy, w ramach Funduszu Medycznego, możliwość wykorzystania środków na innowacyjne technologie lecznicze. Będziemy z tego korzystali

— zapowiedział.

Niedzielski poinformował, że pierwsza tura oceny innowacyjnych technologii leczniczych odbyła się już w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji na podstawie listy przekazanej do Ministerstwa Zdrowia.

W tej chwili będziemy podejmowali decyzję o kilku lekach, które będą w ramach tego innowacyjnego dostępu zapewnione

— powiedział.

Paszport dla chorego

Dodał, że w Planie dla Chorób Rzadkich znajduje się również paszport dla osoby chorej na chorobę rzadką.

Ten paszport jest gwarancją, że jeżeli zadzieje się coś takiemu pacjentowi - bo wiedza o jego chorobie ma bardzo specjalistyczny charakter - to będzie mógł z tym paszportem pojawić się na Izbie Przyjęć, pojawić się na SOR, pojawić u każdego innego lekarza, który będzie wiedział, w jaki sposób trzeba się tym pacjentem zaopiekować, bo tam będą znajdowały się też podstawowe informacje

— wyjaśnił minister zdrowia.

Zastrzegł, że dzięki paszportowi lekarz będzie wiedział, gdzie zadzwonić, żeby uzyskać szczegółowe informacje o chorobie pacjenta.

Chorób rzadkich coraz więcej

Niedzielski powiedział, że „liczba chorób rzadkich tak naprawdę cięgle się zwiększa. Co raz odkrywane są nowe mutacje genetyczne odpowiedzialne za różne dysfunkcje zdrowotne”.

Pod tym względem ta wiedza również musi być aktualizowana. Dzięki tej platformie będzie taka możliwość

— zapowiedział.

Bardzo się cieszę, że po tylu latach ten plan został zrealizowany

— podkreślił.

Minister Zdrowia podziękował organizacjom pacjenckim, które – jak powiedział – „bardzo ściśle współpracowały z Ministerstwem Zdrowia nad pracami”.

Zespół, który został powołany i wypracował plan, jest odzwierciedleniem pewnego konsensusu między organizacjami pacjenckimi, Ministerstwem Zdrowia i ośrodkami klinicznymi

— ocenił Niedzielski.

Ważny dzień dla pacjentów z chorobami rzadkimi

Dyrektor Instytutu Matki i Dziecka przy ul. Kasprzaka w Warszawie dr n. med. Tomasz Maciejewski, gdzie zorganizowano konferencję szefa MZ stwierdził, że przyjęcie planu to bardzo ważny dzień dla pacjentów z chorobami rzadkimi.

Instytut od 70 lat zajmuje się diagnostyką i leczeniem dzieci, głównie z chorobami rzadkimi. To tutaj istnieje Zakład Badań Przesiewowych, który pozwala wykryć 30 chorób rzadkich, zaraz po urodzeniu, u dzieci. Współpraca tego zakładu i Zakładu Genetyki Medycznej pozwala wdrożyć najnowsze metody diagnostyki molekularne

— wskazał.

Ekspert akcentował, że dzięki wprowadzeniu Planu dla Chorób Rzadkich pacjenci będą mieli szanse na szybszą diagnostykę i nowoczesną terapię.

Konsultant krajowa w dziedzinie pediatrii metabolicznej oraz kierownik Kliniki Wrodzonych Wad Metabolizmu i Pediatrii IMID prof. Jolanta Sykut-Cegielska oceniła podczas konferencji, że przyjęcie planu to „święto dla pacjentów i ich rodzin”.

To także święto dla nas, lekarzy, klinicystów, którzy towarzyszą pacjentowi od początku, czasami do końca jego życia

— wskazała.

Mam nadzieję na wdrożenie i właściwą realizację wszystkich punktów tego planu, bo zawierają one najistotniejsze elementy, które pozwolą na poprawę sytuacji z rzadkimi chorobami, taką realną poprawę

— zaznaczyła.

Odpowiadając na pytania dziennikarzy, minister podkreślał, że „choroby rzadkie, z pewnego stanu zaniedbania stają się, pewnego rodzaju priorytetem polityki leczniczej czy terapeutycznej w Polsce”.

Oprócz działań, które są opisane bezpośrednio w planie i które będą systematycznie realizowane, Agencja Badań Medycznych zleciła badania na kwotę ponad 108 mln zł, których celem jest szukanie efektywnych terapii dla chorób rzadkich

— przekazał szef MZ.

Minister podał, że Rejestr Chorób Rzadkich będzie tworzony w Centrum Zdrowia Dziecka, a ośrodki referencyjne stopniowo będą wybierane i wskazywane po analizie kompetencji, która wstępnie już została wykonana.

Pozostałe elementy też będą systematycznie przygotowywane

— zapewnił Adam Niedzielski.

Jaki jest cel Planu dla Chorób Rzadkich?

Celem opracowanych rozwiązań ma być poprawa dostępu do procesu diagnostycznego i terapeutycznego (w tym leków sierocych) dla świadczeniobiorców cierpiących na choroby rzadkie oraz edukacji o chorobach rzadkich, a także poprawa monitorowania zachorowalności i leczenia tych chorób. Plan uwzględnia sześć podstawowych obszarów: ośrodki eksperckie; diagnostykę; dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich; polski Rejestr Chorób Rzadkich; platformę informacyjną i paszport pacjenta z chorobą rzadką.

mm/PAP